ISPR-CAS9工具切除多出的A碱基，我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后作为模型细胞，根据突变点位设计RNA，通过构建质粒体外验证编辑效率。”
“这方面我也希望能有相关的专家可以帮帮我。”
“如果我这样的基因治疗方案可行的话，”曹阳缓了口气，继续说道：“我还有一些病友，都是Menkes患者家属，他们也想获得同样的基因治疗。”
他停顿了片刻, 毅然决然道：“卫总，我知道基因治疗这方面的研究非常昂贵，我已经做好准备了，我之前已经自建实验室，投入有几十万，上个月我把车卖了，加上一些积蓄，还有个五十来万，不知道这些资金能够进行到哪一步。”
“实在不行的话，我也可以回去把房子卖了，只求能够彻底治好我儿子。”
“当然，这样的治疗方案，我那些病友可能不是每个人都负担得起，但是也有一些病友愿意砸锅卖铁救孩子，还希望卫总能够给他们一个机会。”
看着曹阳一脸恳切，语气又异常坚决，卫康心中忍不住叹了口气。
于情于理，他都想要帮助这些走投无路的患者家属。
同时，他也又一次对曹阳的基因治疗解决思路感到震惊。
这真的是一個只有高中学历的人吗？
怎么这些方案说得头头是道，比生物学专家还要详尽呢？
可见对方真的付出了极大的精力来钻研学习, 才能够有这么深入的了解。
不过，专业的事情，还是要交给专家来处理。
Menkes症一直以来都没有对症的治疗办
第一百七十三章 伸出援手(2/7)